https://www.catabasis.com/patients-families/...dmd-clinical-trial.php
Für diejenigen, die es noch nicht mitbekommen haben, Vamolorone (im weitesten Sinne ebenfalls ein nf-KB Inhibitor wie EDASA) ist jetzt in den Händen von Santhera. Santhera, CATB und so viele andere Phase3 Bios sind mittlerweile wieder so günstig geworden, dass man eigentlich gar nicht mehr weiß, wo man das Geld investieren sollte. Ich denke Vamolorone (m.M.n überaus vielversprechend auch in anderen Indikationen) und EDASA werden sich ein Kopf an Kopf rennen liefern. Am Ende könnten beide Medikamente durchkommen und deswegen bin ich auch weiterhin in beide Unternehmen investiert. Mit etwas Glück schafft es vielleicht sogar Idebenone im zweiten Anlauf 2019, aber das Medikament ist sowieso außer Konkurrenz, da es den decline der Atemfunktion verzögert und darüber hinaus eine andere Altersgruppe anspricht. Deswegen muss man immer aufpassen, wenn ein Unternehmen schreibt, dass ihr Medikament die Gesamtpopulation DMD anspricht, denn EDASA und Vamorolone sind eigentlich eher Medikamente für die 4 < 10 jährigen, wohingegen Idebenone eher erst bei den älteren Kindern zum Einsatz kommen dürfte. Der große Vorteil vom EDASA trial ist m.M.n., dass die Kinder keine Corticoide in der Vergleichsgruppe nehmen müssen ( im Vamolorone trial setup schon , zumindest ein kleiner Teil von den Kindern ). Deswegen denke ich , dass beide Medikamente zeitgleich über die Ziellinie laufen werden (ähnlich ICPT/GNFT bei Nash) Auf jeden Fall ist es Zeit zurückzukommen. Die Fondsmanager haben mehr oder weniger mit dem Jahr abgeschlossen und selbst wenn 2019 noch eine Durststrecke werden: kurz vor dem Polaris readout wird es hier m.M.n. ganz anderes aussehen. Deswegen denke ich auch, dass GNFT spätestens Mitte/Ende 2019 (also vor dem Interimsreadout NASH) massiv hochgekauft wird. |
